難治性疾患政策研究事業とは

　難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）に規定されている難病を対象としています．具体的には，「発病の機構が明らかでない」，「治療方法が確立していない」，「希少な疾病」，「長期の療養を必要とする」の４要素を満たす難病及び小児慢性特定疾病等に対して，全ての患者が受ける医療水準の向上，また，QOL 向上に貢献することを目的としています．
　難病・小児慢性疾病対策を推進するため，本事業は，関連学会やナショナルセンター等と連携し，担当疾病に係る研究開発推進に貢献することが期待されています．また，指定難病患者データベースおよび小児慢性特定疾病患者データベースを用いた研究の推進，また，関連するデータベースとの連携や取りまとめ等も，期待される重要な役割です．
　本事業の対象疾病および疾病群は多岐にわたるため，患者数や普及啓発の進捗状況等，推進すべき研究や対策も様々であることから，診療ガイドライン等の作成や改訂のみならず，対象疾病ごとの特徴や課題に応じた，柔軟な発想に基づく研究が期待されています．